Urýchlenie výskumu a inovácií liekov určených na použitie pri pokrokových liečebných postupoch

Ozdravovacie alebo liečebné terapie pre zriedkavé a ojedinelé ochorenia boli dlhodobou túžbou mnohých v oblasti biomedicínskeho výskumu a vývoja, vrátane pacientov. Zriedkavé ochorenia sú často veľmi závažné. Geneticky podmienené choroby s vysokou chorobnosťou a úmrtnosťou, ktoré predstavujú veľkú záťaž pre rodiny pacientov a systémy zdravotnej starostlivosti. Génová terapia a bunková terapia poskytujú príležitosť na liečebnú, jednoduchú liečbu mnohých z týchto devastujúcich chorôb, čím sa eliminuje potreba chronickej liečby. Cieľom tejto témy je urýchliť výskum a vývoj liekov určených na použitie pri pokrokových liečebných postupoch (ATMP) vyplnením medzier v našej znalostnej báze a nástrojov na génovú a bunkovú terapiu. Tieto výzvy sú amplikované pre génovú a bunkovú terapiu kvôli medzerám v poznaní týchto ATMP pre vírusové alebo nevírusové prístupy. Hlavnou témou tejto témy je vytvoriť rámec pre charakterizáciu produktu a metodiky, ktoré sú obmedzené na predkonkurenčný priestor. Táto téma má v úmysle využiť tak terapeuticky relevantné systémy, ako aj modelové systémy, ktoré sú založené na použití markerových transgénov. Tieto informácie pomôžu riešiť riziká génovej/bunkovej terapie a tiež usmernia vývojárov a regulačné orgány, aby určili a zaviedli vhodný a účinný charakterizačný rámec, ktorý umožní účinný a bezpečný vývoj terapií génov/buniek.

Informácia pre prijímateľa 

Uzávierka druhého kola 26.3.2020